采用药物治疗恶性肿瘤，希望所用的抗肿瘤药能杀死全部瘤细胞，而对人体却不产生严重的损伤或毒性，这就要求药物对癌细胞有选择性的杀伤作用。
但是目前临床应用的抗肿瘤药对人体正常细胞和癌细胞只有相对的选择性，如环磷酰胺在一定剂量时能使淋巴肉瘤细胞的存活率减低到0.01%﹔但对正常细胞的存活率也能降低到50%。所以抗肿瘤药在杀死一定比率的癌细胞同时，对人体的毒性也较大，使用时必须十分注意。抗肿瘤药的毒性最容易表现在造血器官、皮肤、粘膜或生殖器官等细胞生长最旺盛处，下面把抗肿瘤药的主要毒性介绍如下：
1、造血功能障碍：是抗肿瘤药最常见的毒性反应，特别多见于细胞毒素类，主要表现颗粒性白细胞、血小板减少，也可发生红细胞和血红蛋白降低。如能及时停药，骨髓或淋巴障碍一般经1～3周可恢复到原水平。使用抗癌药过程中，要定期检查血象，当白细胞降到3，000/立方毫米左右时应当停药。为了防止造血功能障碍，可采用间歇给药法或把作用原理不同的抗肿瘤药合并使用。已出现造血功能障碍时，可根据情况给予维生素B4，B2，叶酸或补血养血中草药等治疗。
2、皮肤反应：可见皮肤肥厚，色素沉着或减退，指(趾)甲改变或毛发脱落等。后者以环磷酰胺、氮芥、秋水仙碱和争光霉素为多见；皮炎或皮疹则多见于氟尿嘧啶。
3、粘膜炎症或溃疡：主要发生在消化道粘膜，表现口炎、咽炎、口腔粘膜溃疡、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等。几乎所有抗肿瘤药都可引起消化道症状，氟尿嘧啶最容易引起腹泻。出现上迹症状时应注意口腔卫生并给予对症处理。
4、肾脏损害：自力霉素有时可发生蛋白尿和血尿，严重。者可发展为尿毒症。细胞毒素类治疗白血病或恶性淋巴瘤时，由于大量瘤细胞破坏产生大量尿酸，也容易导致肾损害，同时多伴有关节痛，对此可用肾上腺皮质激素治疗。
5、性功能障碍：可发生性功能减退、无精子，月经周期紊乱或闭经，不少抗肿瘤药还有可能使胎儿发生先天畸形。
6、心血管系统障碍：细胞毒素类能引起血压升高和速脉，静脉给药时药液不可外漏，以防对血管壁或组织的刺激和损伤，正定霉素对心肌有一定影响。
总之，抗肿瘤药的毒性是比较大的，因此治疗时一般多在医院内进行，也有部分病人回生产队继续用药，因此赤脚医生对此类药物的毒性有一概括认识还是非常必要的。
